导言：遗传物质撰稿人（gene editing）是一种上新兴的更为直观的能对遗传物质遗传物质组特定远距离遗传物质顺利进行词句的一种生物核心技术核心技术。遗传物质撰稿人核心技术特指能够让人类对远距离遗传物质顺利进行定点“撰稿人”，付诸对特定核糖片断的词句。近日，宾夕法尼亚生光阴品质与科学该大学的数据分析职员在遗传物质撰稿人各个方面有了上新突破。
数据分析者们急于地在光阴的动物体内撰稿人了RNA，然后修整后的RNA纠正了一种细胞膜内质的突变，这种细胞膜内质就会造成人们患上一种被称为达克综合征（Rett syndrome）的骨骼肌系统疟疾。
宾夕法尼亚生光阴品质与科学该大学（Oregon Health Price Science University）的数据分析职员在7翌年14日将他们的数据分析进展发表在《细胞膜报告》（Cell Reports）杂志上。
宾夕法尼亚生光阴品质与科学该大学 Vollum数据分析所的资深数据分析者、资深写作者Gail Mandel教授暗示，“这是使用再次发生器RNA撰稿人来修整骨骼肌疟疾激素建模中都的遗传物质的第一个例子，为我们缺少了一种不具一定吸引力的方法。”
达克综合征是一种骨骼肌衰弱性疟疾，是由编码器MeCP2细胞膜内的遗传物质突变引来的。这种疟疾大部分只再次发生在陌生人口中都，由于它位于X遗传物质上，估计每1万名光阴产婴儿中都就有1人此病。
图解摘要
在John Sinnamon教授的追随下，Mandel和他的合写作者一直不遗余力在RNA准确度上修整突变的MeCP2细胞膜内，即核糖核糖，核糖核糖充当哨兵，随身携带DNA特指令来控制细胞膜内质的人工合成。
其他数据分析者早已使用再次发生器RNA撰稿人修整核心技术，来疗法生物核心技术激素的肌营养不良，甚至神经性丧失。
然而，这是第一次证明该核心技术在骨骼肌缺失各个方面有决心，这种骨骼肌缺失的根源是中枢神经系统中都数千种不同细胞膜类别的遗传物质突变。骨骼肌系统对这项核心技术指出的考验比其他肾脏（如肌肉或脾脏）的疟疾极大，因为这些肾脏的细胞膜异质性要小得多。
这项更进一步数据分析针对并修整了多种细胞膜类别的MeCP2细胞膜内，这在科学上尚属首次。Mandel暗示，“我们在三个不同的骨骼肌元群中都修整了MeCP2细胞膜内，所以，如果我们能广泛传播撰稿人成分，它不太可能就会在整个中枢神经系统中都社会光阴动。”
该数据分析的%-了50%撰稿人的差异性，并且MeCP2细胞膜内和异线粒体在几个海马骨骼肌元亚型中都不具可比的相关性。这一得出结论，通过则有注射，整个中枢神经系统中都的骨骼肌元群应当不具相似的修整率。通过则有注射，全面的行为检测结合MeCP2细胞膜内功能和遗传物质表达的基本原理测量是不太可能的，并且只能在雄性和雌性Rett综合征激素建模中都顺利进行。在激素中都，每个细胞膜只能多少修整的MeCP2，以及只能修整多少骨骼肌元和胶质细胞膜来逆转Rett综合征表型尚不相符。
雄鼠海马体注射Mecp2后Mecp2 RNA的高效撰稿人
先前由爱丁堡该大学艾玛里安·伯德（Adrian Bird）教授领导的不具创举象征意义的数据分析声称，在猴子口中都逆转近似于达克的症状是不太可能的，这声称在人口中都也有不太可能。
虽然宾夕法尼亚生光阴品质与科学该大学的数据分析声称RNA修整有决心作为概念的证
原始出处：
John R. Sinnamon, Susan Y. Kim 4, Jenna R. Fisk, et.al. In Vivo Repair of a Protein Underlying a Neurological Disorder by Programmable RNA Editing. Cell Reports VOLUME 32, ISSUE 2, 107878, JULY 14, 2020
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