导言：基因主编（gene editing）是一种新的兴的比较可靠的能对生物体基因组特定尽可能基因进行修饰的一种基因工程应用。基因主编应用指都能让人类对尽可能基因进行定点“主编”，实现对特定碱基短片的修饰。近日，新的墨西哥肥胖症与自然科学私立大学的学术研究医务人员在基因主编总体有了新的突破。
自然科学家们成功地在来时的动物体内主编了RNA，然后翻修后的RNA显然了一种细胞质的等位基因，这种细胞质会导致人们患一种被称之为雷特哮喘（Rett syndrome）的脊髓系统疟疾。
新的墨西哥肥胖症与自然科学私立大学（Oregon Health Co Science University）的学术研究医务人员在7年初14日将他们的学术研究进展刊载在《细胞质报告》（Cell Reports）杂志上。
新的墨西哥肥胖症与自然科学私立大学 Vollum学术研究所的资深自然科学家、资深作者Gail Mandel麻省理工学院表示，“这是用到芯片RNA主编来翻修脊髓疟疾激素模型中的的基因的第一个范例，为我们提供了一种具备一定吸引力的方法。”
雷特症是一种脊髓衰弱性疟疾，是由格式MeCP2细胞的基因等位基因引致的。这种疟疾几乎只发生在陌生人人身，由于它位于X基因上，至少每1万名来时产婴儿中的就有1人此病。
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在John Sinnamon麻省理工学院的引领下，Mandel和他的合作者长期致力于在RNA水平上翻修等位基因的MeCP2细胞，即真核细胞，真核细胞代替信使，收纳DNA指令来控制细胞质的合成。
其他自然科学家已经用到芯片RNA主编翻修应用，来治疗基因工程激素的肌营养不良，甚至听力丧失。
然而，这是第一次证明该应用在脊髓功能障碍总体有想，这种脊髓功能障碍的根源是人脑中的数千种不尽相同细胞质一般来说的基因等位基因。脊髓系统对这项应用提出的关键时刻比其他器官（如脊髓或肝脏）的疟疾更大，因为这些器官的细胞质相合质性要大得多。
这项新的的学术研究针对并翻修了多种细胞质一般来说的MeCP2细胞，这在自然科学上尚属首次。Mandel表示，“我们在三个不尽相同的脊髓群中的翻修了MeCP2细胞，所以，如果我们能广泛传播主编糖类，它或许会在整个人脑中的工作。”
该学术研究的结果显示了50%主编的一致性，并且MeCP2细胞和相合染色质在几个海马脊髓亚型中的具备可比的相关性。这一结果暗示，通过骨骼肌服用，整个人脑中的的脊髓群必要具备相似的翻修率。通过骨骼肌服用，全面的行为测试结合MeCP2细胞功能和基因表达的分析方法测量是或许的，并且必需在雄性和雌性Rett症激素模型中的进行。在激素中的，每个细胞质必需多少翻修的MeCP2，以及必需翻修多少脊髓和结缔组织细胞质来大逆转Rett症表型尚不清楚。
雄鼠脊髓系统服用Mecp2后Mecp2 RNA的高效主编
先前由爱丁堡私立大学尼尔尼尔·伯德（Adrian Bird）麻省理工学院领导的具备里程碑意义的学术研究暗示，在一只猫人身大逆转类似雷特的副作用是或许的，这暗示在人人身也或许会。
虽然新的墨西哥肥胖症与自然科学私立大学的学术研究暗示RNA翻修有想作为方法论的证
原始出处：
John R. Sinnamon, Susan Y. Kim 4, Jenna R. Fisk, et.al. In Vivo Repair of a Protein Underlying a Neurological Disorder by Programmable RNA Editing. Cell Reports VOLUME 32, ISSUE 2, 107878, JULY 14, 2020
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